Bei der Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) gibt es erstmals Hoffnung auf eine direkte Beeinflussung des Krankheitsverlaufs.
Eine aktuelle Studie im renommierten New England Journal of Medicine zeigt, dass der Wirkstoff Sotatercept eine deutliche Bremsung des Fortschreitens ermöglicht. Drei österreichische Kliniken waren daran beteiligt. Die Erkrankung ist durch eine fortschreitende Umbauung und Verengung der Lungengefäße gekennzeichnet, die den Gefäßwiderstand steigen lässt und letztlich zu Rechtsherzversagen führt. Trotz ihrer Seltenheit endet PAH häufig tödlich; ohne Therapie beträgt die Lebenserwartung im Durchschnitt nur rund drei Jahre.
Bisher nur symptomatische Behandlung
Zwar existieren medikamentöse Optionen wie Endothelin-Rezeptorblocker, Prostaglandin-ähnliche Wirkstoffe oder Phosphodiesterase-Hemmer wie Sildenafil. Diese verbessern jedoch hauptsächlich die Lebensqualität, ohne das Fortschreiten nachhaltig zu beeinflussen. Mit Sotatercept steht nun erstmals ein Wirkstoff aus der Gruppe der Activin-Signalinhibitoren zur Verfügung, der in das Gleichgewicht von Prozessen des Zellwachstums und deren Gegenspielern eingreift und so den krankhaften Gefäßumbau bremsen soll. Frühere Untersuchungen lieferten bereits vielversprechende Daten bei langjähriger PAH. Die neue Studie sollte klären, ob ein Einsatz bereits ab Diagnosestellung den Verlauf messbar verlangsamen kann.
Studie zeigt starke Risikoreduktion
In der internationalen Untersuchung erhielten 320 frisch diagnostizierte Patienten entweder Sotatercept oder ein Placebo zusätzlich zur Standardtherapie. Die Gabe erfolgte alle drei Wochen über eine subkutane Injektion, beobachtet wurde durchschnittlich 13,2 Monate. Aufgrund der deutlichen Vorteile wurde die Studie vorzeitig gestoppt. Das Risiko für schwere Komplikationen, Todesfälle oder eine notwendige Lungentransplantation lag unter Sotatercept bei 10,9 Prozent, im Placeboarm dagegen bei 36,9 Prozent – eine Reduktion um 76 Prozent. Auch ungeplante Krankenhausaufenthalte traten deutlich seltener auf. Die Forschenden schließen daraus, dass Sotatercept bei frühzeitig diagnostizierter PAH das Risiko einer klinischen Verschlechterung signifikant senkt.
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